百时美施贵宝革命性创新药获内地批准 开创治疗心肌病的新时代

2023 年 5 月 1 日，上海——百时美施贵宝今日宣布，全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。 玛伐凯泰胶囊是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，此前已在中国澳门和中国香港获批，今年年初在海南博鳌医疗特区落地。此次获批是基于全球 EXPLORER-HCM 和中国 EXPLORER-CN 三期临床研究。 百时美施贵宝表示，玛伐凯泰的获批打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局。 全球首创疗法，靶向解决心肌收缩异常 肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病，主要表现为心肌肥厚、心肌收缩异常和舒张功能受损，可导致运动耐量下降、胸痛、呼吸困难和心力衰竭等症状。长期以来，肥厚型心肌病的治疗一直以控制症状为主，缺乏针对病因的有效疗法。 玛伐凯泰胶囊是一种创新性的靶向疗法，可选择性抑制心肌肌球蛋白。心肌肌球蛋白是肌肉收缩的关键蛋白，可在心肌收缩期间滑动，产生力量。在肥厚型心肌病中，心肌肌球蛋白的过度激活会导致心肌收缩异常和心肌肥厚。 玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，改善心肌收缩异常，从而减轻心肌肥厚和改善心脏心血管疾病、神经科学和炎症性疾病等多个治疗领域拥有丰富的产品组合。公司总部位于美国新泽西州，业务遍及全球 100 多个国家和地区。